对十三届全国人大一次会议

第6238号建议的答复

代表：

您提出的关于快速推进细胞免疫治疗临床转化应用的建议收悉。经商国家药监局，现答复如下：

细胞治疗是未来医疗领域的重要发展方向之一，我委对此高度重视，会同国家药监部门，积极推进相关工作。

一、关于进一步完善免疫细胞治疗管理体制

为进一步规范和促进体细胞治疗的发展，我委正在会同国家药监局研究制定体细胞治疗临床研究和转化应用的管理办法，并拟于近期向社会广泛征求意见。在制定过程中，借鉴干细胞临床研究的备案制管理经验，对由医疗机构自行研发制备并在本医疗机构内开展的体细胞治疗进行管理。同时，充分吸纳相关专家的意见，对按照药品生产的体细胞制剂依照原国家食品药品监管总2017年发布的《细胞制品研究与评价技术指导原则（试行）》申请临床试验和上市许可。

二、关于加强细胞治疗研发支持，理顺产品出路

我委在“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治” 科技重大专项立项计划中支持了多家医药企业和科研机构，开展针对包括肺癌、肝癌、多发性骨髓瘤在内的多个CAR-T技术品种研究。共投入中央财政经费约4140万元，支持相关创新团队的培育和发展。新药专项2018年课题计划中已经有多个CAR-T研究项目以公开择优方式纳入立项，目前国内研发进展较快实力较强的几家企业等都将得到资助。为打开细胞治疗相关研究和产品的出路，2017年底我委会同原国家食品药品监管总局印发《细胞制品研究与评价技术指导原则（试行）》，重新启动细胞治疗产品的研究和注册申请，并对拟作为药品进行产品化、产业化生产的细胞治疗产品所需具备的条件作出详细规定，符合相关规定的产品即可上市。近期，10余个细胞治疗产品即将获批开展临床试验。

三、关于提高免疫细胞治疗等创新生物药的技术审评能力

我委在“重大新药创制”国家科技重大专项2018年度课题立项计划中，委托中国食品药品检定研究院承担定向课题“创新生物技术药评价及标准化关键技术研究”，尽快建立相关创新生物技术药的科学评价体系，从而破解评审技术瓶颈，支持细胞与基因治疗药物等创新生物技术药评价及标准化研究，为按照药品对细胞免疫治疗等具有药品属性的制剂进行管理铺平道路。

您的建议对推动我国细胞治疗的发展具有重要意义，我们将认真研究吸收，积极推进上述有关工作。

感谢您对卫生健康工作的关心和支持。

国家卫生健康委员会