近年来，干细胞疗法已逐步成为生物医学领域的一大热点，为许多难治性疾病提供了新的潜在治疗方式，境外已有十余种干细胞产品上市。目前，国内干细胞产品申报数量不断增加，涉及的细胞种类繁多，适应症广泛。

干细胞产品为细胞治疗产品的重要类型，非临床研究方面有其特殊性，而国内目前尚无干细胞产品非临床研究的针对性的相关指导原则和技术要求，在这种情况下，探索干细胞产品的非临床研究与评价策略，建立监管标准，科学引导干细胞产品研发，具有迫切性和急需性。

非临床研究是药物开发的重要环节。干细胞产品的有效成分是具有一定生物学功能且具有不同程度分化潜力的细胞，与常规治疗药物相比，其治疗机制、体内活性和毒性可能存在明显差异，细胞与人体的相互作用也更具有种属特异性，因此，与常规治疗药物相比，干细胞产品的非临床研究具有其特殊性。

CDE发布《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）》的目的是为了规范和指导人源干细胞产品的非临床研究，在国内已发布实施的细胞治疗产品、基因修饰细胞治疗产品的非临床研究技术指导原则的基础上，根据干细胞产品的特点，结合国际监管机构/行业协会的相关指导原则和技术要求，以及干细胞产品的研究进展和当前认知，结合我国研发现状进行撰写起草，提出干细胞产品非临床研究的具体要求。

该《指导原则》适应范围包含：起源于人的成体 干细胞（adult stem cells，ASCs）、人胚干细胞（embryonic stem cells ， ESCs ） 和 诱 导 多 能 干 细 胞 （ induced pluripotent stem cells，iPSCs），经过一系列涉及干细胞的体外操作，一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的干细胞及其衍生细胞产品。

2021年，科技部发布《关于对“十四五”国家重点研发计划6个重点专项2021年度项目申报指南征求意见的通知》中，将“基于类器官的恶性肿瘤疾病模型”列为“十四五”国家重点研发计划中首批启动重点专项任务；

2021年，国家药品监督管理局药品审评中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》、《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》，首次将类器官列入基因治疗及针对基因修饰细胞治疗产品的指导原则中；

2022年，科技部发布关于对国家重点研发计划的《“干细胞研究与器官修复”重点专项2022年度申报指南（征求意见稿）》中，突出强调类器官疾病模型在肿瘤研究中的巨大价值。